SMA Bilim Kurulu, Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında toplandı.

Görüşmede SMA taramalarının neticeleri, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler ele alındı. 

Kurul sonrası açıklamada bulunan Bakan Koca, evlilik öncesi ve yenidoğan taramalarının önemine dikkat çekerek, tedaviye erken başlanmasını sağladığını belirtti. 

İki ilaç tedavi rehberine alındı

Taramalar yardımıyla yükleme dozu alanlar için 6 aylık sağ kalım oranının yüzde 100 bulunduğunu vurgulayan Koca, SMA tedavisinde iki ilacın tedavi rehberine alındığını duyurdu. 

Kurul sonrası meydana getirilen yazılı izahat

Kurul sonrası meydana getirilen açıklamada şu ifadeler kullanıldı:

Bilinmiş olduğu suretiyle SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada malum bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 senesinde Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonrasında bu bebekleri hayatta tutmak için bir olanak oluştu. Bu gelişmenin derhal akabinde vatanımızda pek fazlaca dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz bir şekilde verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz bir şekilde alıyor.

Vakit içinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının lüzumlu bulunduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sıhhat Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne dek 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti.

“İlaçlarla ilgili tüm veriler izlenmektedir”

SMA mevzusundaki bilimsel gelişmeler bir tek tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi mevzusunda da son 5 yılda mühim gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla beraber bu gelişimleri titizlikle takip ettik ve dünyada fazlaca azca ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan ilkin evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sıhhatli bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz bir şekilde sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.

İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak suretiyle geliştirilen öteki ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile beraber Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isminde ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir.

“Tedavilerin üçü de gen temelli tedavi”

Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için lüzumlu yasal prosedürler ilgili şirket tarafınca tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca meydana getirilen bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza iyi mi ulaştırılacağına kadar Sıhhat Sistemimizin üstüne düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini gelecek günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği malum Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafınca uygulama esasları tekrardan gözden geçirilecektir.

Ek olarak hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişimleri yakından takip ediyoruz. Daha ilkin de ifade edilmiş olduğu suretiyle, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üstüne uygulamalar mevzusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın ABD Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer almış olduğu bilimsel gösterim fazlaca prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça malum solunum aletine bağımlı Tip1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş ufaklıklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt haricinde bazı hekimler tarafınca belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu aşamada vatanımızda doğan her SMA’lı bebeğin etkinliği malum bir tedaviyi aldığını ve meydana getirilen SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sıhhat Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Sadece semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız haricinde, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince yine Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat meydana getirilen fazlaca sayıda bebeğimiz mevcuttur.

“Umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz benzer biçimde bundan sonrasında da vermeyeceğiz”

Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili şirket yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler tekrardan sunulmuştur. Bilim kurulumuzca meydana getirilen değerlendirmede Zolgensma isminde ilaçla tedavinin öteki tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ek olarak Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkisinde bırakır sebebiyle 12 aydan büyük ufaklıklara kısa sürede engelleme getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafınca yakından takip edilmektedir. Sadece, Zolgensma isminde ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üstünde öteki ilaçlara benzer etkinliği bulunduğunu gösteren son 5 ay içinde gösterilen emekler bulunmaktadır. Yeni bir araştırma yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapmış olacaktır.

SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen vatanımızda ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son aşama önemlidir.

SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sıhhat hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz.

Bilhassa belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz benzer biçimde bundan sonrasında da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha ilkin evlatlarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Sadece bilimsel kanıtla etkinliği kanıtlama edilmiş her tedavi için ise ihtiyaç duyulan kolaylığı sağlamaya hazırız.